肌管性肌病（myotubular myopathy）是一种严重的遗传性疾病，自出生起患者所有的骨骼肌就受到削弱，表现为面瘫、眼睑下垂及四肢肌肉无力等症状。该病发病率为1/50000，其中90 %受影响的婴儿活不到两岁。
他莫昔芬（Tamoxifen）是一款经FDA批准用于治疗乳腺癌的药物。
近日，日内瓦大学联合法国斯特拉斯堡大学的研究人员发现，他莫昔芬大大抑制了一种严重的遗传疾病——肌管性疾病的发展。不仅如此，动物模型研究还显示，经该药治疗后小鼠的预期寿命延长了7倍！
鉴于得出临床试验有效性的结论还为之尚远， UniGE的科学家们开始转向于研究一种已经被授权用于人类其他治疗的分子，以期找到一种更快的方法来对抗这种致命性疾病。
新奇的是，研究人员将注意力集中在了用于治疗乳腺癌的药物他莫昔芬上，因为这种分子具有保护肌肉纤维的几个有趣特性：抗氧化、抗纤维化和保护线粒体。
